L’accès aux données de santé : un enjeu de souveraineté et d’attractivité pour la France et l’Europe

Les avancées tech­nologiques autour de la col­lecte, le con­trôle et l’enrichissement des don­nées issues du sys­tème de san­té ouvrent de nou­velles per­spec­tives pour la recherche, les autorités et les indus­tries de san­té. Romain Finas, Vice-Prési­dent, Real-World Evi­dence, au sein d’Alira Health, nous en dit plus.

Quels sont les métiers d’Alira Health ? 

Ali­ra Health s’est dévelop­pée au fil d’acquisitions suc­ces­sives, pour pro­pos­er aux organ­ismes de san­té et de sci­ences de la vie un porte­feuille de ser­vices et de tech­nolo­gies utiles à chaque étape du développe­ment de leurs pro­duits de san­té. Nos équipes comptent près de 500 sci­en­tifiques, con­sul­tants, écon­o­mistes, clin­i­ciens et bio­sta­tis­ti­ciens en Europe, Amérique du Nord et en Asie-Paci­fique. Nos inter­ven­tions cou­vrent des domaines var­iés comme la déf­i­ni­tion d’un porte­feuille de recherche, la ces­sion ou l’acquisition de pro­duits de san­té, la réal­i­sa­tion d’essais clin­iques, l’accompagnement à la mise sur le marché des pro­duits de san­té ou la trans­for­ma­tion dig­i­tale des activ­ités mar­ket­ing et commerciales.

Vous accompagnez les industriels de santé à utiliser les données issues des soins courant aussi appelées données de vie réelle. À quoi servent-elles ? 

Les don­nées issues du soin courant per­me­t­tent tout d’abord de com­pren­dre l’épidémiologie et les par­cours diag­nos­tiques ou thérapeu­tiques des patients dans des con­di­tions réelles de prise en charge ou d’utilisation des médica­ments ou dis­posi­tifs médicaux. 

Elles com­plè­tent les don­nées des essais clin­iques issues d’un cadre d’utilisation con­trôlé, appli­quant un pro­to­cole stan­dard de traite­ment et de suivi sur un échan­til­lon restreint de patients. Pour un indus­triel, cela per­met à la fois de quan­ti­fi­er et qual­i­fi­er les besoins médi­caux non cou­verts, puis de mod­élis­er l’impact et les béné­fices d’une inno­va­tion sur le sys­tème de san­té. Une fois le pro­duit mis sur le maché, les don­nées de vie réelle per­me­t­tent égale­ment de con­firmer l’efficacité, ou la sécu­rité d’un médica­ment sur un échan­til­lon plus large de patients. 

Les don­nées de vraie vie sont égale­ment dev­enues un out­il pré­cieux pour la recherche puisqu’elles per­me­t­tent d’identifier les car­ac­téris­tiques des patients qui ont dévelop­pé une mal­adie, bien répon­du, ou dévelop­pé une résis­tance à un traitement. 

L’utilisation des images, du séquençage géné­tique, des don­nées du dossier médi­cal sur de nom­breux patients, per­me­t­tent ain­si d’identifier des mar­queurs diag­nos­tics, pronos­tics ou de ciblage des traitements. 

Quel est votre métier ?

La don­née de san­té issue du soin est une don­née indi­vidu­elle et donc sen­si­ble. Notre méti­er est d’être le tiers de con­fi­ance entre les indus­triels, les autorités et les patients pour réalis­er des études issues des hôpi­taux ou de l’assurance mal­adie. Comme bureau d’étude, nous inter­venons à la demande d’industriels ou d’assureurs pour écrire les pro­to­coles de recherche, accom­pa­g­n­er le proces­sus de déc­la­ra­tion ou de demande d’autorisation pour faire ces études, accéder ou col­lecter ces don­nées, réalis­er les analy­ses et les pub­li­ca­tions scientifiques. 

Nous faisons sou­vent le con­stat que les infor­ma­tions néces­saires aux analy­ses sont incom­plètes et ne per­me­t­tent pas de répon­dre à la ques­tion de recherche. Notre deux­ième méti­er, con­siste donc à accom­pa­g­n­er les sociétés savantes et les étab­lisse­ments de san­té dans la déf­i­ni­tion de jeux de don­nées répon­dants au besoin de recherche puis à organ­is­er, opér­er et aider à financer leurs entre­pôts de san­té qui servi­ront aux analyses.

Quel est le point de vue des agences d’évaluation des produits de santé et de veille sanitaire ? 

L’usage des don­nées de san­té devient un out­il majeur pour accélér­er l’accès aux inno­va­tions thérapeu­tiques, et offriront bien­tôt la pos­si­bil­ité de réalis­er les phas­es d’évaluations com­par­a­tives aux stan­dards de prise en charge, non plus sur des don­nées con­trôlées mais sur des don­nées des soins courants. 

Des dis­posi­tifs par­ti­c­uliers en France dits d’accès pré­co­ces, per­me­t­tent d’ores et déjà de met­tre un pro­duit sur le marché sous la con­di­tion de fournir des infor­ma­tions con­fir­mant l’apport sur ser­vice médi­cal ren­du dans un délai d’un à deux ans. Ces infor­ma­tions per­me­t­tront de définir le prix et le niveau de rem­bourse­ment défini­tifs du pro­duit, le prix tem­po­raire ayant été défi­ni lors d’une pre­mière négo­ci­a­tion entre l’industriel et les autorités sur la base des don­nées d’efficacité et de toxicité. 

Pour accom­pa­g­n­er cette trans­for­ma­tion, la Haute Autorité de san­té a émis en 2021 un guide pour dévelop­per l’usage des don­nées dans l’évaluation des pro­duits de san­té. Une équipe dédiée est égale­ment en place depuis novem­bre 2021 pour ren­forcer l’usage de ces don­nées dans les déci­sions de l’Agence.

Pour l’Agence nationale de la sécu­rité du médica­ment et des pro­duits de san­té (ANSM) c’est égale­ment la pos­si­bil­ité de men­er des con­trôles de phar­ma­covig­i­lance en temps réel. 

La com­bi­nai­son des don­nées de vie réelle en temps réel per­met donc de mesur­er l’efficacité et la sécu­rité des médica­ments en même temps. 

Qu’en est-il du point de vue du biostatisticien ? 

Les don­nées de vie réelle don­nent accès à l’histoire de la mal­adie et des traite­ments de nom­breux patients en asso­ciant des infor­ma­tions de natures totale­ment dif­férentes : image, génomique, don­nées clin­iques… Le méti­er de bio­sta­tis­ti­cien, main­tenant data sci­en­tist, évolue d’un tra­vail descrip­tif sur des don­nées homogènes (don­née du soin) à un rôle de chercheur de mar­queurs pré­dic­tifs, issues de l’analyse de cor­réla­tions entre dif­férentes car­ac­téris­tiques comme le pro­fil géné­tique d’une tumeur, et du patient répon­deur ou résis­tant à un traite­ment par exem­ple. C’est toute la promesse d’une médecine plus per­son­nal­isée, préven­tive et pré­dic­tive qui implique une évo­lu­tion du méti­er vers une démarche pluridis­ci­plinaire impli­quant médecins, bioin­for­mati­ciens, data sci­en­tists, quand 90 % des altéra­tions tumorales dans les can­cers n’ont pas encore de sig­ni­fi­ca­tion pour com­pren­dre la genèse d’une tumeur.

Disposons-nous de suffisamment de bases de données en France et en Europe ?

En France, il existe près de 150 bases de don­nées publiques ou privées, dont la colonne vertébrale est le SNDS, piloté par le Health Data Hub. Un pat­ri­moine unique dans la com­péti­tion mon­di­ale. Mais l’enjeu va être de le main­tenir en adéqua­tion avec les recherch­es en cours ce qui n’est pas simple. 

D’un point de vue organ­i­sa­tion­nel tout d’abord, car la col­lecte de don­nées de vraie vie ne peut se résumer à capter des infor­ma­tions sur des dossiers médi­caux infor­ma­tisés : il faut définir les mod­èles et stan­dards de don­nées com­muns à col­lecter. Cela néces­site un effort d’alignement et de prospec­tive essen­tiel au risque d’avoir des entre­pôts hétérogènes et donc non attrac­t­ifs. Ensuite c’est un enjeu tech­nologique et humain, car la don­née, pour être recev­able, doit être con­trôlée. Cela néces­site à la fois des moyens tech­niques pour maîtris­er des flux impor­tants d’information mais égale­ment humains pour cor­riger les erreurs ou com­pléter les don­nées man­quantes ; n’oublions pas que ces don­nées sont pro­duites durant l’exercice du soin. Rester dans la course néces­site donc de mobilis­er des fonds impor­tants, reposant à la fois sur une col­lab­o­ra­tion pub­lic-privé mais égale­ment de moné­tis­er la trans­for­ma­tion de cette donnée. 

L’information des patients sur les recherch­es menées et la sim­pli­fi­ca­tion des modal­ités de retrait des bases vont per­me­t­tre de péren­nis­er la con­fi­ance de cha­cun dans l’utilisation et la monéti­sa­tion de la trans­for­ma­tion de nos don­nées per­son­nelles en base exploita­bles pour la recherche. Inve­stir pour pro­duire des don­nées rich­es et pré­cis­es devient égale­ment un enjeu stratégique : c’est à la fois un enjeu de sou­veraineté dans nos déci­sions d’accès et de con­trôles des pro­duits de san­té, de trans­parence et enfin d’attractivité pour la recherche, vecteur d’innovations indus­trielles à venir. C’est égale­ment un enjeu européen car la diver­sité des normes, des mod­èles de don­nées, mais égale­ment des règles des autorités d’évaluation pour ren­dre une don­née recev­able, ne pour­ront dif­fér­er d’un pays à l’autre sans décourager les industriels. 

Plusieurs ini­tia­tives notam­ment menées par l’agence européenne du médica­ment ou le réseau des autorités d’évaluation visent à juste­ment définir des règles de cer­ti­fi­ca­tion et faciliter l’accès aux don­nées de manière homogène. La don­née de vraie vie est donc au cœur d’un enjeu géotech­nique majeur dans la com­péti­tion mon­di­ale dont il faut se saisir maintenant. 

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