La thérapie génique au service des maladies de la rétine
Quelles sont les maladies de la rétine ?
Les maladies de la rétine peuvent être classées en trois groupes : les maladies génétiques, les maladies accidentelles et les maladies du vieillissement. Elles provoquent une baisse plus ou moins rapide ou complète de la vision.
Certaines sont très connues (la dégénérescence maculaire, la rétinopathie diabétique) et d’autres un peu moins, car moins fréquentes (la neuropathie optique héréditaire de Leber et les rétinopathies pigmentaires, par exemple).
Quelles sont les maladies que vous êtes en mesure de prendre en charge ?
GenSight Biologics concentre principalement ses efforts sur le traitement de certaines maladies génétiques de la rétine, comme en particulier la neuropathie optique héréditaire de Leber.
Cette maladie génétique héréditaire, de transmission maternelle, touche des jeunes adultes entre 15 et 34 ans qui vont perdre la vue de façon bilatérale extrêmement rapidement en quelques semaines, voire en quelques jours. Les malades se retrouvent dans une situation de cécité avancée, évidemment très perturbante pour leurs projets de vie.
Cette cécité affecte toutes les tâches de la vie quotidienne, comme la lecture, la conduite, l’utilisation d’un clavier, ou simplement la reconnaissance des visages et conduit à une très large perte d’autonomie.
Pourquoi les rétinopathies pigmentaires (RP) ?
Les RP sont des maladies orphelines causées par des mutations multiples dans plusieurs gènes impliqués dans le cycle visuel et qui conduit à la disparition des photorécepteurs. En général, les adolescents ou jeunes adultes atteints de RP perdent la vue progressivement et deviennent aveugles vers l’âge de 40 à 45 ans.
Il n’existe actuellement aucun traitement curatif pour les RP. GenSight Biologics développe une approche basée sur la thérapie génique, qui vise à établir la fonction photoréceptrice dans d’autres cellules de la rétine.
Les derniers résultats obtenus sont très encourageants et un premier essai clinique va commencer d’ici la fin de l’année chez des patients aveugles.
Qu’est-ce que la thérapie génique ?
Cette technologie développée depuis une quinzaine d’années consiste à remplacer un gène défectueux dans une cellule malade par un gène fonctionnel. Ce remplacement se fait par l’intermédiaire d’un vecteur, en général un virus non pathogène.
La thérapie génique est très bien adaptée pour la rétine, car les injections peuvent se faire localement et le nombre de cellules devant être modifiées reste limité.
Quels sont les avantages de la thérapie génique ?
Les cellules de la rétine, comme tous les neurones, sont très rarement (voire jamais) remplacées. Ainsi, en leur transmettant et leur injectant un gène guérisseur, nous pouvons espérer réaliser une action corrective de très longue durée, peut-être même jusqu’à la fin de vie du patient.
Cette approche thérapeutique est très innovante… Contrairement aux médicaments administrés tout au long d’une vie, la thérapie génique s’applique en une seule fois ! Elle est donc efficiente non seulement d’un point de vue médical, mais également sous l’angle économique : un seul traitement qui va durer plusieurs années !
Nous devons donc également innover dans les discussions avec les organismes payeurs (assureurs, sécurité sociale) qui sont jusqu’à maintenant habitués à payer des traitements sur une base récurrente !
Avez-vous obtenu des résultats ?
La méthodologie utilisée par iBionext permet de développer très rapidement de nouvelles approches thérapeutiques.
Ainsi, moins d’un an après notre création, nous avons effectué une première phase d’essai clinique sur des personnes souffrant de la maladie de Leber entre 2013 et 2014. Les résultats sont concluants : les patients ont obtenu une évolution significative de leur acuité visuelle.
Récemment, nous avons lancé un essai clinique de phase III que nous menons dans des centres aux États-Unis et en Europe chez les malades ayant perdu la vue depuis moins d’un an. Les premiers résultats sont attendus au premier trimestre de l’année prochaine.
Espérez-vous une mise sur le marché rapide ?
Plus nous intervenons tôt dans la pathologie, plus les résultats devraient être majeurs pour les patients. Si ce dernier essai confirme nos espoirs, nous pourrons envisager de déposer une demande de mise sur le marché de notre traitement en Europe et aux États-Unis, d’ici la fin de l’année 2018.
Qu’en est-il pour la rétinopathie pigmentaire ?
En liaison avec l’Institut de la Vision à Paris, nos études ont porté sur des modèles animaux, y compris sur des primates, et nous avons pu montrer que ces animaux aveugles retrouvaient des comportements visuels presque normaux.
À la fin de l’été 2017, nous déposerons auprès des autorités réglementaires nord-américaine, anglaise et française une autorisation pour démarrer les essais cliniques chez l’Homme.
Qui sont vos collaborateurs ?
Nous collaborons essentiellement avec des organismes scientifiques académiques (Université Pierre et Marie Curie, CNRS, Collège de France) des cliniciens (Institut de la Vision, Hôpital de la Fondation Rotschild, CHNO des XV-XX), mais aussi ingénieurs, dont des polytechniciens.
Nous travaillons également avec des centres universitaires prestigieux américains (MIT), suisses (Mreidrich Mischer Institute) et allemands (Max Planck institute).
Quelles sont vos ambitions ?
Les premiers résultats obtenus nous incitent à recommander un traitement précoce des malades et à mettre notre premier produit sur le marché le plus rapidement possible.
Nous espérons que notre approche pourra être transposée dans d’autres maladies du système nerveux central.
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